JW중외 통풍신약 3상 첫 성과…함은경 체제 고용량 보완 관건

6㎎ 유효성 입증…9㎎은 비열등성 미충족
고용량 추가 분석…환자군별 유효성 재검토
국내 출시 넘어 글로벌 시장 성과가 본격 시험대

AI가 생성한 이미지.

JW중외제약이 베스트인클래스(계열 내 최고)를 목표로 개발 중인 통풍치료제가 임상 3상에서 주력 용량의 유효성을 입증해 내년 품목허가 신청에 나선다. 특히 이번 결과는 지난해 말 각자대표로 선임된 함은경 대표가 취임 후 내놓는 첫 신약 성과라는 점에서 의미가 있다. 다만 고용량에서는 대조약 대비 비열등성을 입증하지 못해 허가 전략을 보완하고 글로벌 사업화를 확대할 수 있을지가 함 대표의 시험대가 될 전망이다.

12일 업계에 따르면 JW중외제약은 통풍치료제 '에파미뉴라드'의 임상 3상 결과를 기반으로 신약허가신청(NDA)을 진행할 예정이다. NDA는 임상시험과 품질 및 비임상 자료 등을 바탕으로 의약품의 안전성과 유효성을 심사받는 절차다. 에파미뉴라드는 식품의약품안전처가 심사 기간을 단축하기 위해 마련한 '신약 허가·심사 혁신 방안' 시범운영 과제로 선정됐으며 식약처와 두 차례 대면회의도 마쳤다.

에파미뉴라드는 체내 요산의 배출을 촉진하는 요산배설촉진제 계열 약물이다. 통풍 환자는 요산이 과도하게 생성되는 유형과 체외 배출이 원활하지 않은 유형으로 나뉘는데 이 중 전체 환자의 약 80~90%가 배출저하형에 해당하는 것으로 알려졌다. 그러나 기존 요산배출촉진제는 간·신장 독성 등 안전성 우려로 처방 확대에 한계가 있어 국내에서는 페북소스타트 등 요산 생성을 억제하는 약물이 전체에서 약 85% 처방 중이다.

익명을 요청한 대학병원 교수는 "통풍 치료는 요산 생성을 줄이는 동시에 배출을 늘리는 방법을 고려할 수 있는데, 요산 배출량이 지나치게 증가하면 신장에 부담을 줄 수 있어 주로 요산생성억제제가 사용된다"고 설명했다. JW중외제약은 이 같은 기존 치료제의 안전성 한계를 보완하고 배출저하형 환자에게 새로운 치료 선택지를 제공하기 위해 에파미뉴라드를 개발했다.

다만 임상 3상에서는 고용량의 결과가 엇갈렸다. 에파미뉴라드 6㎎은 페북소스타트 40㎎과 비교해 비열등성과 우월성을 모두 입증했지만 9㎎은 사전에 설정한 비열등성 기준을 충족하지 못했다. 교수는 "고용량 치료제는 기존 용량으로 요산 수치가 충분히 조절되지 않는 환자에게 추가적인 선택지가 될 수 있지만 배출을 늘리는 기전이기에 신장결석이나 신기능 저하 위험을 면밀히 검토해야 한다"고 말했다.

JW중외제약은 고용량에 대한 전체 임상 데이터와 하위집단별 반응을 추가로 분석할 계획이다. 특정 환자군에서 유효성이 확인되면 고용량의 품목허가 신청 가능성과 추진 방향을 검토할 방침이다.

해외 사업화도 이어간다. JW중외제약은 지난 2019년 중국 심시어파마슈티컬스에 에파미뉴라드의 중화권 개발·판매 권리를 7000만 달러(약 991억원) 규모로 기술이전했다. 회사는 이번 3상 데이터를 기반으로 추가 기술제휴도 추진할 계획이다.

업계에서는 에파미뉴라드의 국내 출시와 추가 기술이전 성과가 함 대표의 본격적인 시험대라고 보고 있다. 제약업계 관계자는 "함 대표가 전면에 나선 이후 JW중외제약의 경영 무게중심이 신약 연구개발로 옮겨갔다"며 "혁신형 제약기업 인증 요건도 충분히 갖춘 데다 고용량 허가 전략을 철저히 보완한다면 국내 출시까지는 순조롭게 진행될 것 같다"고 말했다.

그러면서 "통풍치료제 시장은 항암제나 비만약처럼 고부가가치 시장으로 평가받지 못하고, 특허가 만료된 의약품과 제네릭을 중심으로 형성돼 있다"며 "국내 판매만으로는 수익 확대에 한계가 있는 만큼 해외 기술이전을 통해 현금을 확보하는 것이 중요하다"고 덧붙였다.